Benvenuti alla nostra serie di interviste dedicate ai protagonisti del mondo della ricerca e dello sviluppo nel settore biomedico. Oggi abbiamo il privilegio di conversare con il Professore Dastoli, un esperto di spicco nel campo della biotecnologia e medicina rigenerativa. In questo dialogo, affronteremo alcune delle sfide e delle scoperte più significative nel campo, esplorando come queste innovazioni stiano ridefinendo i confini del possibile in termini di cura e trattamento delle malattie.
Durante l’intervista, il Professore Dastoli risponderà a domande cruciali come la definizione e l’importanza dei Clinical Trials, il ruolo dei Farmaci Orfani nella cura delle malattie rare, e le specifiche prospettive e criticità nelle sperimentazioni di questi farmaci. Accompagnateci in questa esplorazione approfondita delle dinamiche che stanno trasformando il panorama della salute globale.
1. Che cos’è un Clinical Trial? Perchè è importante e come si sviluppa?
Il Clinical Trial, o Studio Clinico, è un tipo di ricerca fondamentale per testare la sicurezza e l’efficacia di nuovi trattamentii tra cui farmaci, cellule (le cosiddette Terapie Avanzate) e altri prodotti biologici, oppure procedure chirurgiche, procedure radiologiche, dispositivi e cure preventive. Alcuni studi possono avere uno scopo “osservazionale” per valutare nel tempo l’andamento di alcuni parametri e/o effetti delle terapie che possono sfuggire nel corso della normale pratica clinica.Gli studi clinici sono attentamente progettati, revisionati e completati e devono essere approvati dalle Autorità Regolatorie e dal Comitato Etico prima di poter iniziare. Gli individui che partecipano allo studio clinico si offrono volontari dopo che gli è stato adeguatamente spiegato quali sono gli obiettivi dello studio, gli eventuali rischi e benefici. Possono prendere parte agli studi clinici persone di tutte le età, compresi ragazzi non maggiorenni e i bambini. In tal caso il consenso alla partecipazione verrà fornito dal/i genitori o dal tutore, dopo che anche al ragazzo verranno spiegati gli obietti dello studio ed eventualmente chiesto l’assenso in base all’età e alla maturità del soggetto.
2. Che cos’è un Farmaco orfano e perché la lesione al midollo spinale è classificata come una malattia rara?
I cosiddetti Farmaci Orfani (“Orphan Drugs”) vengono utilizzati per la prevenzione e il trattamento delle malattie rare. In Europa una malattia è considerata rara quando colpisce non più di 5 persone ogni 10.000 abitanti.
La prima regolamentazione sui farmaci orfani è stata introdotta negli Stati Uniti nel 1983, con l’emanazione dell’Orphan Drug Act, a seguito del quale è diventata evidente la necessità di formulare un quadro legislativo in questo ambito. Nel 1999 l’Unione Europea ha adottato il Regolamento CE 141/2000 e successivamente il Regolamento CE 847/2000. Tali Regolamenti stabiliscono i criteri e la procedura per la designazione del medicinale orfano, la concessione di tale status da parte del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), gli incentivi offerti e infine, la procedura di approvazione di Farmaco Orfano.
Per poter ottenere la designazione di Farmaco Orfano nell’UE un medicinale deve soddisfare alcuni criteri tra i quali:
1) deve essere destinato al trattamento, alla prevenzione o alla diagnosi di una malattia pericolosa per la vita o cronicamente debilitante;
2) deve essere destinato ad una condizione clinica rara e la sua prevalenza nell’UE non deve essere superiore a 5 su 10.000 abitanti;
3) non dovrebbe essere disponibile alcun trattamento alternativo valido o, se tali alternative esistono, il medicinale deve essere di beneficio significativo per le persone colpite dalla patologia.
3. Quali prospettive e criticità si aprono nelle sperimentazioni di farmaci orfani ?
La ricerca clinica e le sperimentazioni sulle malattie rare devono affrontare alcuni ostacoli legati e principalmente al fatto che ci troviamo di fronte a patologie con bassa prevalenza, e quindi alla difficoltà di reclutare questa tipologia di pazienti. Questo forse rappresenta il problema più frequente negli studi clinici sulle malattie rare. Per raggiungere gli obiettivi di reclutamento, infatti potrebbe essere necessario estendere gli studi per periodi più lunghi o incrementare il numero dei centri, anche se spesso i centri specializzati esperti non sono molti e con una certa dispersione geografica. Per tale motivo nell’Unione Europea (UE), negli Stati Uniti (USA) e in Giappone sono stati implementati Incentivi all’industria per promuovere lo sviluppo di medicinali orfani. Questi incentivi hanno mostrato un certo successo, determinando un incremento dei medicinali commercializzati