In questa intervista, il Professor Francesco Bifari ci guida attraverso il complesso e affascinante mondo delle Terapie Cellulari Avanzate (ATMP). Scopriamo insieme le tendenze globali di sviluppo, le significative ricadute sociali della ricerca in medicina rigenerativa, e le sfide tecnologiche e regolatorie che caratterizzano questo settore in rapida evoluzione. Bifari ci parla anche dei progressi di Hemera,con la sua terapia REMaST® e delle promettenti prospettive di sviluppo che potrebbero rivoluzionare il trattamento di molte malattie neurologiche.
1.Quale è il trend di sviluppo delle Terapie Cellulari Avanzate a livello globale?
Le terapie cellulari rientrano nella classificazione dei medicinali per terapie avanzate (ATMP) che corrispondono a prodotti terapeutici umani basati su geni, tessuti o cellule. Gli ATMP offrono opportunità terapeutiche per un elevato numero di gravissime malattie che fino ad ora erano considerate orfane, ovvero senza nessuna terapia disponibile.
Attualmente sul mercato sono presenti circa 35 ATMP per diverse indicazioni terapeutiche, dall’oncologia alle malattie genetiche. Tuttavia, ci sono più di 500 prodotti ATMP in fase di sperimentazione clinica. Negli ultimi dieci anni, lo sviluppo dell’ATMP è avvenuto principalmente negli Stati Uniti e in Europa, ma la crescita è globale. Ad esempio, solo in Cina negli ultimi 5 anni si stanno sviluppando circa 400 prodotti ATMP.
2.Quali sono le ricadute sociali della ricerca in medicina rigenerativa?
La ricerca in medicina rigenerativa è volta a trovare nuove terapie per rigenerare I tessuti. E’ già applicata in molti ambiti come quello ematologico, dermatologico e oculistico. Ovviamente trovare soluzioni per rigenerare tessuti che spontaneamente non rigegenerano, come il tessuto nervoso, rappresenterebbe un obiettivo che consentirebbe di trattare/curare numerose patologie neurologiche.
3.Come si posiziona Hemera in questo contesto?
Hemera ha nel suo portfolio un prodotto, REMaST, che ha mostrato nella fase preclinica una straordinaria capacità di rigenerare il tessuto nervoso, ponendosi quindi all’avanguardia nel settore della medicina rigenerativa
4.Quali sono le principali sfide nello sviluppo delle terapie avanzate?
Sostanzialmente 2: tecnologico e regolatorio
Benchè metodi di produzione degli ATMP siano ancora relativamente immaturi rispetto ad altri prodotti terapeutici, come gli anticorpi, la tecnologia per lo sviluppo e la produzione di ATMP si sta sviluppando rapidamente, così come stanno cabiando gli approcci regolatori per l’utilizzo clinico di queste terapie innovative.
Molte aziende ora stanno sviluppando sistemi che consentono la produzione automatizzata e a circuito chiuso (senza che il prodotto entri in contatto con l’operatore) che consentono una produzione standardizzata.
Per facilitare l’iter regolatorio in Europa l’approvazione per l’uso di ATMP è centralizzata e prevede una valutazione della qualità, sicurezza ed efficacia del prodotto da parte del Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate) e successiva approvaizone del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano)
5.Quali sono le prospettive di sviluppo della terapia Remast?
L’efficacia terapeutica di REMaST si basa su multipli meccanismi d’azione, primo tra tutti la crescita e maturazione dei neuroni che si somma al forte effetto di promuovere crescita di nuovi vasi, di rimodellare le cicatrici fibrotiche e di spegnere l’infiammzione.
Contiamo di testare l’efficacia di REMaST in contesti patologici che potrebbero giovare di questi meccanismi di azione, come le malattie neurologiche in cui vi è stata perdita di tessuto nervoso.
6.Quali standard globali guidano il processo di produzione delle terapie cellulari avanzate?
Come tutti gli altri farmaci, le terapie cellulari devono garantire sicurezza ed efficacia di ogni lotto prodotto. HEMERA stà sviluppando una modalità produttiva per REMaST automatizzata e a cicuito chiuso, che consente di ottenere lo stesso prodotto cellulare ovunque venga prodotto.